REPROCELL ยื่นขออนุมัติการผลิตและการจำหน่ายในประเทศญี่ปุ่นสำหรับ Stemchymal® การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อเสียการประสานงานจากสมองน้อยเสื่อม (SCA3 และ SCA6)

โยโกฮามา, ญี่ปุ่น, 24 มิ.ย. 2569 /PRNewswire/ — REPROCELL Inc. ประกาศในวันนี้ว่า บริษัทได้ยื่นคำขออนุมัติการผลิตและการจำหน่ายในประเทศญี่ปุ่นสำหรับผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟู Stemchymal® ซึ่งบริษัทถือสิทธิ์เชิงพาณิชย์แต่เพียงผู้เดียวในประเทศญี่ปุ่น โดยคำขอดังกล่าวมุ่งขออนุมัติให้ใช้ Stemchymal® เพื่อชะลอการดำเนินของอาการเสียการทรงตัว (ataxia) ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสียการประสานงานจากสมองน้อยเสื่อม (spinocerebellar ataxia) (ชนิด SCA3 และ SCA6)

ภายใต้กรอบการดำเนินงานที่กำหนดไว้ Stemchymal® จะผลิตโดย Steminent Biotherapeutics Inc. ซึ่งตั้งอยู่ในไต้หวัน ขณะที่ REPROCELL จะรับผิดชอบการจำหน่ายและการกระจายผลิตภัณฑ์ทั้งหมดภายในประเทศญี่ปุ่น

ทั้งนี้ Stemchymal® ได้รับการกำหนดสถานะเป็น "ผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูสำหรับโรคหายาก" (*1) จากกระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการแห่งประเทศญี่ปุ่น (MHLW) ตั้งแต่เดือนธันวาคม 2561 ส่งผลให้ผลิตภัณฑ์มีสิทธิ์ได้รับการพิจารณาแบบเร่งรัดโดยสำนักงานเครื่องมือแพทย์และผลิตภัณฑ์สุขภาพแห่งประเทศญี่ปุ่น (PMDA) โดยมีระยะเวลาทบทวนด้านกฎระเบียบเป้าหมายอยู่ที่เก้าเดือนนับจากวันที่รับคำขอ (*2)

คุณ Chikafumi Yokoyama ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ REPROCELL กล่าวว่า:

"เรามีความยินดีเป็นอย่างยิ่งที่จะประกาศการยื่นคำขออนุมัติการผลิตและการจำหน่ายสำหรับ Stemchymal® เพื่อใช้รักษาโรคกล้ามเนื้อเสียการประสานงานจากสมองน้อยเสื่อม (ชนิด SCA3 และ SCA6) โรคดังกล่าวเป็นหนึ่งในโรคหายากที่รักษาได้ยาก ซึ่งมีลักษณะเด่นคือการสูญเสียความสามารถในการควบคุมการเคลื่อนไหวอย่างต่อเนื่องและรุนแรงขึ้นตามเวลา ด้วยข้อจำกัดของทางเลือกการรักษาที่มีประสิทธิผลในปัจจุบัน จึงยังคงมีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากสำหรับทางเลือกการรักษาใหม่ ๆ เราเชื่อมั่นอย่างยิ่งว่า Stemchymal® มีศักยภาพในการช่วยชะลอการดำเนินของอาการและยกระดับคุณภาพชีวิต (QOL) ของผู้ป่วยกลุ่มนี้อย่างมีนัยสำคัญ ต่อจากนี้ องค์กรของเราทั้งหมดจะยังคงมุ่งมั่นอย่างเต็มที่เพื่อให้ได้รับการอนุมัติและนำการบำบัดที่ก้าวล้ำนี้ไปสู่ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด"

แนวโน้มทางการเงิน

แม้ว่าผลกระทบจากการยื่นคำขออนุมัติดังกล่าวต่อผลประกอบการรวมของบริษัทสำหรับปีงบประมาณปัจจุบันซึ่งสิ้นสุดวันที่ 31 มีนาคม 2570 จะคาดว่ามีน้อยมาก แต่ REPROCELL มองว่าความก้าวหน้าครั้งนี้เป็นปัจจัยขับเคลื่อนสำคัญที่จะช่วยสนับสนุนการเติบโตในอนาคตของบริษัทและการเพิ่มมูลค่าองค์กรอย่างยั่งยืนในระยะกลางถึงระยะยาว บริษัทจะเปิดเผยข้อมูลความคืบหน้าที่มีนัยสำคัญในอนาคตโดยทันทีเมื่อมีพัฒนาการที่เกี่ยวข้อง

*1: การกำหนดสถานะผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูสำหรับโรคหายาก (Orphan Regenerative Medicine Product Designation)

ผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูสำหรับโรคหายากเป็นสถานะที่กระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการแห่งประเทศญี่ปุ่น (MHLW) มอบให้แก่ผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูที่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์เฉพาะด้าน "จำนวนผู้ป่วยเป้าหมาย" "ความจำเป็นทางการแพทย์" และ "ความเป็นไปได้ในการพัฒนา" โดยผลิตภัณฑ์ต้องมุ่งรักษาโรคที่มีผู้ป่วยในประเทศญี่ปุ่นน้อยกว่า 50,000 ราย และต้องเป็นกรณีที่ไม่มีทางเลือกการรักษาที่เหมาะสม หรือคาดว่าจะมีประสิทธิผลหรือความปลอดภัยสูงกว่าวิธีรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบันอย่างมีนัยสำคัญ ผลิตภัณฑ์ที่ได้รับสถานะดังกล่าวจะมีสิทธิ์ได้รับมาตรการสนับสนุนต่าง ๆ อย่างครอบคลุม รวมถึงการให้คำปรึกษาเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกแบบเร่งรัด และการพิจารณาอนุมัติแบบเร่งรัดโดย PMDA

*2: กำหนดการพิจารณาของ PMDA

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับกระบวนการพิจารณาแบบเร่งรัดและกรอบระยะเวลาการพิจารณาเป้าหมายสำหรับผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟู โปรดดูที่เว็บไซต์ของ PMDA:

https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/about-reviews/ctp/0008.html

โลโก้ – https://mma.prnasia.com/media2/2800592/REPROCELL_USA_Logo.jpg?p=medium600 

Source : REPROCELL ยื่นขออนุมัติการผลิตและการจำหน่ายในประเทศญี่ปุ่นสำหรับ Stemchymal® การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อเสียการประสานงานจากสมองน้อยเสื่อม (SCA3 และ SCA6)

The information provided in this article was created by Cision PR Newswire, our news partner.The author's opinions and the content shared on this page are their own and may not necessarily represent the perspectives of ThailandChina.